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英临床试验表明基因疗法可有效医治一种遗传

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来源: 作者: 2019-05-16 20:55:22

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英国牛津大学1月16日发布公报称,该校研究人员首次将基因疗法用于一种渐进性失明疾病——无脉络膜症的治疗,临床试验获得显著成果,接受治疗的病人视力得到明显改良。

无脉络膜症又称全脉络膜血管萎缩,是一种十分罕见的遗传性疾病,大约5万人中会有一人受到此病影响。这种疾病往往出现在男孩的童年时女人吃豌豆的好处
期,随着年龄增长病情会慢慢加剧。该病是由X染色体上的CHM基因缺点所致,这也是为什么总是男孩子受此疾病影响的原因。缺少了CHM基因制造的蛋白,视膜内的感光细胞会慢慢停止工作并终究死亡,而随着病情的发展,视膜会逐步萎缩,视力随之降低,直至失明。目前尚无有效手段医治无脉络膜症。

在牛津大学的这项临床试验中,有9名无脉络膜症患者接受了基因疗法医治。研究人员首先将病人的一只眼睛的视膜分离,然后利用细针将携带CHM基因的病毒注入到视膜下千万别跟我在邻居家似的饿了三天三夜啊
的感光细胞中。CHM基因在进入细胞后会生产蛋白,阻挠细胞死亡。之所以只针对一只眼睛治疗,则是为了能够和另一只眼睛的视力情况进行比较,以明确治疗效果。

研究人员将一期试验数据发表在医学杂志《柳叶刀》上,结果显示,在病人接受基因疗法医治6个月后,他们的视力得到了明显的改善。

领导该项研究的牛津大学教授罗伯特·麦克拉伦指出,目前还不能肯定这种治疗效果是否会一直延续下去,但可以肯定的是,在为期两年的观察期中,病人的视力会延续得到改善。麦克拉伦教授表示,这一临床试验证实,利用病毒可以在不对视膜造成大的伤害的情况下向病人细胞内输入DNA,这表明在病人丧失视力之前,基因疗法可以安全使用,这对任何一种遗传性视膜疾病,如与年龄相干的黄斑变性或视膜色素变性,都具有重要意义。

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